Le « retour de l’innovation thérapeutique » depuis 2013, doublant la moyenne annuelle de nouvelles entités moléculaires enregistrées par la FDA durant la décennie 2000, n’a pas été salué par la liesse comme Stéphan Zweig le rapporte en son temps de l’arrivée du télégraphe, mais par des polémiques. Patients et médecins ont interpellé les pouvoirs publics et l’industrie pharmaceutique sur la rationalité du prix des médicaments et leur soutenabilité financière par les systèmes d’assurance maladie universelle. Ces interpellations toujours légitimes, parfois injustes ou excessives, doivent être utiles à interroger la chaîne de valeurs et de risques qui prévaut à l’arrivée sur le marché des innovations, les capacités et les modalités de leur financement ainsi que la place des patients et des médecins dans un écosystème en pleine mutation.
En France, la prise de conscience sociétale de ces questions est apparue en 2014 à l’occasion de l’arrivée sur le marché du sofosbuvir, premier traitement antiviral d’action directe de l’hépatite C. Alors que l’efficacité du traitement est reconnue par une amélioration du service médical rendu de niveau II, que le ratio différentiel coûts-résultats évalué témoigne d’une efficience « acceptable », son prix (aux alentours de 40 000 euros par patient et par an) suscite d’importantes critiques dont il faut aller chercher les causes dans la conjonction de plusieurs interrogations.
La population cible de 20 000 patients par an d’abord, concentrant un impact budgétaire potentiel de plusieurs centaines de millions d’euros sur un seul médicament, soulève des questions légitimes en termes de soutenabilité et de coût d’opportunité…