Introduction
1Les besoins de santé sont potentiellement illimités. La diminution de la mortalité infectieuse, puis cardio-vasculaire, a favorisé le vieillissement de la population, qui en retour, accroît la prévalence de certaines maladies chroniques telles que les cancers (Binder-Foucard et al., 2013). Le progrès technique apporte chaque jour de nouvelles réponses à ces besoins, pour un prix élevé, ce qui participe à l’augmentation des dépenses de santé (Dormont, 2009). Le prix des traitements innovants en cancérologie, comme le Trastuzumab Emtansine ou les immunothérapies anti-PD1 (Nivolumab et Pembrolizumab) peut s’élever jusqu’à 6 000 € par mois, soit un surcoût d’approximativement 100 000 € par an pour un gain de survie de six mois environ (INCA, 2016 ; Pajares y Sanchez et Saout, 2017 ; avis d’efficience de la Haute Autorité de Santé (HAS) et avis rendus par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) sur ces spécialités). De nombreux acteurs s’interrogent alors sur le montant maximum que la collectivité doit accepter de payer pour ces innovations [1]. En effet, dans la mesure où le financement de la santé est socialisé (76 % des dépenses sont couvertes par l’assurance maladie – AM obligatoire en France, cf. DREES, 2015), elles entrent en concurrence avec d’autres investissements publics qui font également l’objet d’attentes sociales fortes : l’éducation, l’environnement, la prise en charge des personnes dépendantes, la lutte contre la pauvreté et l’exclusion, etc. La croissance des dépenses de santé doit donc être maîtrisée de sorte que le niveau de ces dépenses soit cohérent avec la valeur que la collectivité accorde à la santé, par rapport aux autres enjeux sociaux. Nous sommes donc contraints de choisir, parmi l’ensemble des stratégies disponibles (médicaments, dispositifs, programmes de santé publique, interventions non médicamenteuses), celles qui seront financées collectivement.
2Pendant longtemps, en France, le processus de fixation des prix était, officiellement, principalement fondé sur l’évaluation de l’efficacité clinique des traitements (appréciée à travers la notion de « service médical rendu » et d’« amélioration du service médical rendu ») par la Commission de la transparence de la HAS [2]. Il est apparu progressivement que ce critère n’était pas suffisant pour garantir une gestion efficiente du panier de soins remboursables (Cour des comptes, 2011). La loi de financement de l’assurance maladie (LFSS) de 2012 a alors imposé aux industriels d’apporter à la HAS une information sur le ratio différentiel coût/ résultat (RDCR) associé au produit, lorsqu’ils sollicitent le remboursement d’un traitement innovant (Midy et al., 2015). Le résultat est la plupart du temps exprimé en coût/année de vie en bonne santé, c’est-à-dire en coût/QALY (quality-adjusted life year, « année de vie pondérée par la qualité ») dans le jargon de l’évaluation médico-économique. La robustesse du modèle médico-économique est évaluée par la Commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP) de la HAS, et l’avis qu’elle émet sur le résultat de l’évaluation est transmis au Comité économique des produits de santé (CEPS) afin de servir aux négociations du prix. Si une stratégie est à la fois moins chère et plus efficace, il n’y a pas de difficulté à interpréter le résultat de l’évaluation, elle est efficiente. En revanche, si elle est à la fois plus coûteuse et plus efficace, il faut s’assurer, pour pouvoir conclure sur son efficience, que la collectivité accorde au moins autant de valeur aux bénéfices de santé qu’apporte la technologie, qu’aux résultats obtenus en utilisant autrement les ressources consommées dans le secteur de la santé ou dans d’autres secteurs (coût d’opportunité). Pour porter un tel jugement, les économistes de la santé et les acteurs institutionnels proposent souvent de recourir à une « valeur de référence » (KCE, 2009 ; HAS, 2014). Cette valeur représente le montant maximum que la collectivité est prête à dépenser pour gagner une année de vie en bonne santé supplémentaire. En France, la HAS a explicitement souligné l’intérêt qu’il y avait à utiliser une valeur de référence, tout en rappelant les difficultés que pose sa définition. Elle appelait à l’organisation d’un débat démocratique sur le sujet (HAS, 2014).
3L’une des principales questions que soulève la définition d’une valeur seuil est de savoir si les gains de santé ont toujours la même valeur ou si ceux-ci sont susceptibles de varier en fonction des circonstances personnelles des patients ou des caractéristiques de la maladie, par exemple en fonction du degré de sévérité de la maladie, de l’âge des patients et de leur espérance de vie, de leur vulnérabilité, etc. Comme l’ont montré Sabik et Lie (2008), Raftery (2009), Golan et al. (2011) et la HAS (2014), toutes les agences combinent les critères d’efficacité et d’efficience avec d’autres critères, le plus souvent liés aux caractéristiques de la maladie (sévérité, fardeau de la maladie, nécessité du traitement, etc.). Elles ont recours à des procédures variées.
4– Certaines agences refusent de définir une valeur de référence et apprécient le niveau du RDCR associé à chaque stratégie, au cas par cas (comme c’est le cas actuellement en France, Suède, Danemark, Norvège, Belgique, Australie et Nouvelle-Zélande), en explicitant ou non des critères de priorisation.
5– D’autres agences utilisent une valeur de référence et prévoient a priori les contextes dans lesquels il est permis d’y déroger, comme le NICE en Grande-Bretagne, depuis 2009, pour les traitements de fin de vie (Collins, 2013). Les comités d’évaluation des technologies de santé (Technology Appraisal Comittee) du NICE sont en effet libres de recommander le remboursement des traitements associés à un RDCR supérieur à la valeur seuil communément admise (20 000 £ à 30 000 £/ QALY) lorsque les traitements augmentent la survie d’au minimum trois mois, pour des patients dont l’espérance de vie est inférieure à 24 mois, lorsque la taille de la population cible est réduite (NICE, 2009).
6– Elles peuvent enfin utiliser différentes valeurs de référence en fonction des circonstances. Le NICE a par exemple un temps envisagé de remplacer la procédure de dérogation pour les traitements de fin de vie, qui ne prévoit pas de valeur seuil maximum, par la définition de différentes valeurs seuils de référence en fonction de l’impact de la maladie sur l’espérance de vie. La valeur seuil varie alors entre 20 000 £ et 50 000 £/QALY (NICE, 2014). De même la valeur seuil est établie à 100 000 £ dans le cadre des maladies ultra-orphelines [3].
7Ces procédures ont toutes en commun de remettre en question la célèbre formule de Weinstein « A QALY is a QALY is a QALY » (1988), c’est-à-dire qu’elles remettent en question le principe utilitariste benthamien selon lequel « chacun compte pour un et personne pour plus d’un ». Pour autant, aucune institution n’amende le calcul économique en ce sens.
Objectif
8L’objet de cet article est de rapporter les critères de priorisation mobilisés par les agences pour moduler l’utilisation des ratios coût/résultat à quelques grands principes normatifs de l’économie du bien-être. Nous y voyons un double intérêt. Le premier est d’expliciter et de formaliser les motivations distributives du régulateur et éventuellement d’en souligner les contradictions ou les points de tension. Le second est d’évoquer les possibilités pratiques de mise en œuvre d’un calcul économique en santé intégrant les priorités que le système de santé souhaite concrétiser. Il est en effet d’usage courant en économie de considérer des dimensions distributives dans la formulation des objectifs de bien-être social.
9Les travaux sur la pondération des QALY sont nombreux et anciens. Il ne s’agit pas dans cet article de développer de nouvelles propositions dans ce sens, mais de proposer une discussion formelle des voies possibles d’amendement du calcul économique en santé permettant de prendre en considération les critères de priorisation mobilisés par les agences dans leurs processus de décision.
10Les discussions sur les principes de répartition des ressources collectives se concentrent autour de trois principales questions (Sen, 1987 ; Van Parjis, 1991 ; Fleurbaey, 1996). Cette typologie est utilisée pour organiser les principes redistributifs utilisés implicitement par les agences en particulier les critères de sévérité et de fardeau de la maladie pour prioriser l’allocation des ressources en santé, qui sont spécifiquement analysés dans le cadre de cet article. La sévérité de la maladie est mesurée en fonction de l’impact de la maladie sur la qualité de vie et/ou l’espérance de vie des patients. Le fardeau de la maladie est quant à lui mesuré en estimant la différence d’espérance de vie en bonne santé pour les patients de même âge, avec ou sans la maladie.
11La première question concerne le principe de répartition du distribuendum (objet que l’on souhaite répartir équitablement dans la population) : cherche-t-on à répartir les ressources de façon à maximiser la somme des quantités produites de ce distribuendum dans la population ou cherche-t-on à les répartir de façon à réduire la dispersion interindividuelle dans la population ? On constate ainsi que les critères de sévérité et de fardeau de la maladie mobilisent un même principe de répartition fondé sur un objectif d’égalisation du distribuendum, qui contraste avec l’utilisation d’une valeur de référence unique, sans pondération des résultats de santé.
12La deuxième question concerne la définition de ce que l’on souhaite répartir équitablement (distribuendum) : cherche-t-on à répartir équitablement des conditions objectives de vie, tels que le revenu, l’éducation, la santé, c’est-à-dire extérieures à l’individu les appréciant, ou cherche-t-on à répartir équitablement un niveau d’appréciation subjective des situations individuelles (utilité, satisfaction, bien-être) [4] ? Par ailleurs, ce distribuendum est-il complet ou porte-t-il sur des dimensions particulières des situations ? Comme nous le verrons, les critères de priorité utilisés par les agences impliquent une évaluation des situations individuelles exclusivement sanitaires. Elles n’envisagent pas d’évaluer l’impact d’interventions de santé sur les conditions de vie globales des personnes, comme le proposent aujourd’hui les théoriciens de la justice sociale tels que Sen et Fleurbaey.
13La troisième question concerne l’évaluation du distribuendum : cherche-t-on à répartir équitablement les chances d’accéder au résultat ou l’atteinte effective du résultat ? Cette distinction est importante pour comprendre la différence entre l’approche par les capabilités développée par Sen et celle par le revenu équivalent santé, développée par Fleurbaey, qui ont chacune fait l’objet d’applications concrètes dans le cadre de l’évaluation économique des technologies de santé. La première vise à égaliser les opportunités de fonctionnements, tandis que la seconde vise à égaliser les résultats sur des dimensions de la vie des individus, jugées socialement fondamentales (comme la santé par exemple). Elles constituent toutes les deux des pistes privilégiées pour amender le calcul économique en santé de sorte qu’il intègre des principes redistributifs.
Le principe de répartition du distribuendum sous-jacent aux différents critères de priorisation des agences : critères de sévérité et fardeau de la maladie
14Le principe de répartition retenu, lorsque les agences utilisent un critère d’efficience dans le cadre de processus de fixation de prix et de remboursement des produits de santé, est conforme à celui retenu dans le modèle de justice utilitariste. Le principe utilitariste du calcul économique en santé s’exprime par le fait que l’efficacité d’un traitement est évaluée par la somme des gains individuels. Il apparaît encore plus immédiatement si l’on raisonne à budget donné, c’est-à-dire en considérant comme donné le budget couvrant le financement de l’ensemble des traitements. Dans ce cas, le calcul économique en santé équivaut à maximiser sous contrainte la somme des utilités liées à la santé, soit à maximiser la fonction « utilitariste » : Wu = ∑iqi.
15En effet, le calcul économique en santé évalue un nouveau traitement en confrontant la valeur de la somme des gains en santé individuels qu’il permet à son coût, par rapport aux stratégies disponibles. Plus formellement, un traitement 5 est jugé efficient si : λ∑iΔqi ≥ ΔC [5].
16qi représente l’utilité liée à la santé (exprimé en QALY) et Δqi le gain d’utilité permis par le traitement considéré pour l’individu i ; ΔC désigne le surcoût entraîné par l’adoption du nouveau traitement et λ est la valeur monétaire de référence, le prix que la société est prête à payer pour un gain d’une année de vie en bonne santé. qi est, dans la pratique du calcul économique en santé, définie par la somme [6] des années de vie pondérées par la qualité : qi = ∑Tt=0qti où qti désigne la qualité de vie à l’année t. Elle est normée par la bonne santé et la mort : qti = 1 représente une année de vie en bonne santé (un QALY) et qti = 0 la mort. [7]
17Tous les gains individuels ont le même poids et le gain unitaire est égal au gain moyen. Chacun a le droit de bénéficier d’un traitement, à condition qu’il ait été démontré que les ressources consommées ne peuvent pas être utilisées à meilleur escient, ailleurs, en produisant davantage de gains en santé. Les ressources en santé sont donc réparties en fonction de la « capacité à bénéficier des individus » (Culyer et Wagstaff, 1992).
18Considérer, explicitement ou implicitement, des valeurs de références différentes en fonction des situations comme le font de nombreuses agences revient à considérer que les gains en QALY n’ont pas la même valeur selon les patients. C’est une négation du principe utilitariste du calcul économique en santé fondé sur la sommation des gains en santé. Traduire cette pratique dans un cadre à budget donné supposerait de ne plus maximiser une fonction définie comme la somme des utilités (liées à la santé) mais comme une somme pondérée des utilités.
Les pratiques des agences en matière de critères de priorisation
19Le critère de répartition de type utilitariste est en effet contourné par les agences qui modifient la valeur de référence pour certains types de patients, en particulier ceux qui sont dans les états de santé les plus sévères et/ou ceux dont l’espérance de vie est la plus réduite. Comme mentionné ci-dessus, le NICE admet des dérogations à la valeur seuil pour les traitements de fin de vie (NICE 2008, 2009). Certains auteurs, comme Raftery, avaient depuis longtemps montré l’hétérogénéité des avis rendus par le NICE selon les caractéristiques de la maladie (2005). Aux Pays-Bas, l’Agence nationale d’évaluation des technologies de santé, le CVZ, indique pouvoir recommander le remboursement d’une technologie dont le ratio coût/efficacité est supérieur à 80 000 €/QALY lorsque le décès des patients est imminent en l’absence de traitement ou leur qualité de vie très dégradée : « Patients would die immediately if given no treatment or whereby patients without treatment would have a very low quality of life » (CVZ, 2010). Enfin en Australie, le Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC, 2013) limite la portée du critère d’efficience pour les patients dont la pathologie est sévère et progressive et lorsqu’elle les expose à un décès prématuré : « The medical condition defined by the requested restriction is severe, progressive and expected to lead to premature death » (PBAS, 2013, p. 258). On constate que, ces dernières années, les économistes de la santé se sont particulièrement intéressés à ces critères et qu’ils ont mené différentes enquêtes pour expliciter l’importance que leur accordent les individus en population générale. L’équipe de la School of Health and Related Research (ScHARR) de l’Université de Sheffield, par exemple, a réalisé pour le NICE des enquêtes en population générale pour identifier les groupes d’individus considérés prioritaires : ceux dont le fardeau de la maladie est le plus élevé, les patients en fin de vie ou ceux susceptibles de bénéficier au maximum des traitements (Brazier et al., 2013). Une enquête similaire a été réalisée par le Centre fédéral d’Expertise des Soins de Santé (KCE) en Belgique auprès du grand public et auprès d’acteurs institutionnels (Cleenput, 2014). L’objectif était, à terme, d’utiliser le résultat de ces enquêtes pour introduire des pondérations dans le calcul économique en fonction des circonstances. À notre connaissance, ces enquêtes n’ont pas encore conduit ces agences à faire évoluer les critères de priorisation.
20En définitive, il apparaît dans les exemples ci-dessus que le critère de sévérité de la maladie est quasi systématiquement pris en compte par les agences. Celui de fardeau est également largement discuté même s’il est finalement peu utilisé en pratique. Le NICE, en Grande-Bretagne, avait très sérieusement envisagé de mobiliser le critère de fardeau de la maladie pour justifier d’élever le niveau de la valeur de référence, pour finalement y renoncer. Il proposait de prendre en compte à la fois le fardeau absolu de la maladie et le fardeau relatif. Comme mentionné ci-dessus, le fardeau absolu correspond à la différence d’espérance de vie en bonne santé pour les patients de même âge, avec ou sans la maladie. Le fardeau relatif est une variante de la notion de fardeau absolu utilisée aux Pays-Bas (Van de Wetering, 2013). Il correspond à la proportion de l’espérance de QALY que la maladie fait perdre au patient par rapport à l’espérance de QALY dont bénéficie un individu du même âge dans la population générale (Towse et Barnsley, 2013 ; Kusel, 2015). Tandis que le critère de fardeau de la maladie « absolu » accorde une forte priorité aux populations les plus jeunes, cette priorité est presque nulle avec le critère de fardeau de la maladie « relatif ».
21Les critères de sévérité et fardeau de la maladie justifient d’améliorer en priorité la situation des individus les plus malades, c’est-à-dire de réduire les inégalités en matière d’états de santé. Plus l’état de santé de départ d’un individu est dégradé, plus son amélioration est valorisée par la collectivité. En fonction du degré d’aversion aux inégalités, la disposition à payer collective pour gagner une unité de santé supplémentaire varie en fonction du niveau de départ. Il est possible conceptuellement d’adapter le calcul de l’économie du bien-être à ces préoccupations redistributives (encadré 1). Ce faisant, nous nous écartons bien sûr du cadre théorique welfariste orthodoxe, comme s’en écartent déjà les économistes de la santé avec l’utilisation des QALY (Forget, 2004).
[Encadré 1] Le critère de sévérité de la maladie dans le calcul économique
L’aversion à l’inégalité traduite par la concavité de la fonction f traduit une aversion à l’inégalité de la distribution des espérances de vie en bonne santé. Si la sévérité de la maladie est définie par une espérance de vie réduite, la fonction WS ainsi définie rend bien compte du critère de sévérité comme critère d’allocation des ressources du système de santé en surpondérant les gains en QALY des individus à l’espérance de vie en bonne santé la plus faible. La fonction WS peut être comprise comme un instrument de pondération des QALY dans le calcul économique : pour deux individus définis par les utilités q1 et q2 (q1 < q2), le poids relatif des gains en QALYs de l’individu 1 par rapport à ceux de l’individu 2 est dans un rapport égal au rapport d’utilités sociales marginales :
.Les possibilités pratiques proposées dans la littérature pour intégrer des principes de répartition égalitaristes dans le calcul économique
22Différents auteurs ont proposé d’intégrer des principes de répartition égalitaristes dans l’évaluation économique en utilisant des coefficients pour pondérer les bénéfices de santé en fonction de l’état de santé de départ (avant l’intervention). Différents ensembles de coefficients peuvent être proposés par les évaluateurs en fonction du degré d’aversion aux inégalités (Nord, 1999) ou en fonction du sacrifice que la collectivité est prête à consentir en termes de gains de santé totaux pour égaliser leur répartition au sein de la population (Williams, 1997). Des ensembles peuvent également être définis à partir des préférences de la population générale en matière de principes redistributifs (Wailoo et al., 2009). En règle générale, dans ces approches, seuls les bénéfices de santé sont pondérés et non les coûts, le résultat s’exprime donc sous la forme d’un ratio différentiel coût/résultats pondéré. Dans les travaux les plus récents, il est proposé d’agréger l’ensemble des conséquences de l’intervention au niveau individuel, à la fois en termes de coûts et de résultats, à l’aide d’une fonction de bien-être social (Asaria et al., 2015 ; Samson et al., 2017). Ces méthodes permettent de prendre en compte de façon plus extensive les conséquences redistributives des interventions. Asaria et al. utilisent comme indice l’espérance d’année de vie ajustée sur la qualité de vie (QALE) : les coûts d’opportunité sont convertis en QALY au moyen de la valeur seuil retenue en Grande-Bretagne (20 000 £/QALY) pour une revue plus détaillée de ces méthodes, cf. Cookson et al. (2017).
Le choix du distribuendum sous-jacent aux différents critères de priorisation des agences
Le distribuendum induit par les critères de sévérité et de fardeau de la maladie
23On a montré que les agences introduisaient des critères de priorisation dans leurs usages du calcul économique, et principalement deux critères – celui de la sévérité de l’état de santé et celui du fardeau de la maladie – qui impliquent chacun un principe de répartition de type égalitariste. Les deux critères n’impliquent toutefois pas un distribuendum identique. La priorité accordée aux patients les plus sévères vise à répartir équitablement des niveaux d’état de santé (capacité fonctionnelle, absence de douleur, absence de pronostic vital engagé). La priorité accordée aux patients dont le fardeau de la maladie est le plus élevé vise à répartir équitablement une durée de vie donnée corrigée de la qualité de vie. Les distribuendum sont objectifs ou partiellement objectifs lorsque la sévérité ou le fardeau de la maladie est estimé au moyen de QALY qui mesurent la qualité de vie des patients dans les différents états à partir des préférences individuelles liées à la santé (Brazier et al., 2007) (cf. note 6). En outre, ces distribuendum ne prennent en compte qu’une dimension particulière de la vie des individus, leur santé.
24Le critère de priorité fondé sur la notion de fardeau de la maladie est le plus souvent justifié par l’argument du fair innings de Harris (1985) (Miners, Cairns et Wailoo, 2013). Selon Harris, tout individu qui décéderait prématurément subit une injustice que la collectivité est justifiée à prévenir. Il est pertinent d’allouer en priorité les ressources de façon à maximiser les chances que tous atteignent un âge donné. Harris ne précise cependant pas quel doit être cet âge de référence, ni la méthode pour le définir. Selon lui, il n’est pas possible de distinguer différents degrés d’injustice en fonction de l’âge du décès. Dès lors qu’ils n’ont pas encore atteint ce fair innings, ils sont tout autant pénalisés qu’ils aient 20, 30 ou 40 ans. Le principe d’un objectif d’égalisation des durées de vie a ensuite été repris et développé par Williams (1997), qui propose de définir cet âge de référence en s’appuyant sur l’espérance de vie moyenne à la naissance dans la population générale. Contrairement à Harris, il considère que l’injustice que subit l’individu qui décède prématurément croît en fonction de l’écart entre l’âge du décès et cette espérance de vie moyenne. Enfin, il recommande de prendre en compte la qualité de vie sur tout le cycle de vie de l’individu, ce qui soulève des difficultés informationnelles importantes [8]. L’encadré 2 présente les différences entre les critères de fair innings, de fardeau de la maladie et de sévérité, en utilisant un formalisme welfariste plus précis, permettant de mettre en évidence la nature différente du distribuendum et ses conséquences en termes de choix collectifs [9]. La priorisation en fonction du fardeau n’est pas nécessairement équivalente à la priorisation en fonction de la sévérité de la maladie. En effet, à sévérité donnée de la maladie, un patient jeune, souffrant donc d’un fardeau plus élevé, bénéficiera d’une pondération de ses gains en QALY plus importante qu’un patient plus âgé si l’on adopte une priorisation en fonction du fardeau (ce qui ne serait naturellement pas le cas dans le cas d’une priorisation en fonction de la sévérité).
[Encadré 2] Les critères de fair innings et de fardeau de la maladie dans le calcul économique
En revanche, si l’on considère une fonction de bien-être social qui pondère les gains d’utilité en fonction du fardeau de la maladie, le choix du distribuendum devient déterminant. Ainsi, la fonction WFM = −∑iF[q̄i – qi], avec F une fonction croissante convexe, surpondère les gains en utilité des personnes souffrant d’un fardeau élevé et non d’une espérance de vie en bonne santé réduite (même si bien entendu les deux dimensions ne sont pas indépendantes). La fonction WFM permet de rendre compte de l’idée du fair innings en surpondérant les gains en santé des personnes dont la maladie est la plus pénalisante en termes d’espérance de vie en bonne santé. Elle permet donc de favoriser l’égalisation de l’espérance de vie en bonne santé même si elle ne considère pas la qualité de vie de manière rétrospective comme le demanderait une analyse en fair innings à l’instar de la fonction WFl. L’usage du fardeau de la maladie pour pondérer les gains en santé suppose de considérer explicitement l’âge des patients. Ainsi, pour une espérance de vie en bonne santé donnée, un gain en santé prendra socialement d’autant plus de valeur que le patient considéré est jeune. Le fardeau de la maladie comme distribuendum rompt ainsi avec l’égalité devant l’état de santé dans le sens où pour des patients qui font face à la même espérance de vie en bonne santé les gains en santé n’auront pas le même poids pour l’un et pour l’autre. C’est en cela que son usage dans le calcul économique en santé est discuté. Les deux distribuendum, sévérité de la maladie et fardeau de la maladie, poursuivent des logiques éthiques distinctes qui conduisent à des allocations des ressources qui peuvent être sensiblement différentes.
25Nous discutons plus bas de la possibilité de concilier ou non ces critères. L’intérêt premier du formalisme par la fonction de bien-être social est d’expliciter les présupposés éthiques du choix social du planificateur. Dans le cas présent, il permet de mettre en évidence la tension entre l’objectif du fair innings et celui de la priorisation des patients sévères à l’espérance de vie en bonne santé réduite. Cette tension est une réalité de l’utilisation par la société du calcul économique en santé qui n’a pas trouvé aujourd’hui d’issue claire.
Peut-on prendre en compte en même temps sévérité et fair innings ?
26Il est délicat de rendre compte simultanément dans une fonction de bien-être des objectifs d’égalisation des espérances de vie en bonne santé et de priorisation des personnes les plus sévèrement atteintes (voir encadré 3). Dans cet esprit, le NICE proposait l’usage du fardeau relatif, FRi = (q̄i − qi) / q̄i, comme facteur de pondération des gains en santé (ou comme distribuendum pour reprendre notre vocabulaire) dans le but d’intégrer la notion de fair innings dans le calcul économique en santé sans pénaliser pour autant trop fortement les gains en santé pour les patients âgés (Towse et Barnsley, 2013 ; NICE, 2014).
[Encadré 3] Compatibilité formelle entre le critère de fair innings et de fardeau de la maladie
27Cette proposition est cependant ad hoc et fragile. Elle n’a pas trouvé place dans les pratiques du NICE. La nature différente des distribuendum rend fondamentalement problématique la prise en compte simultanée des deux objectifs redistributifs.
L’utilisation d’un distribuendum élargi
28Les critères de décision, tels que le critère de sévérité et de fardeau de la maladie, font l’objet de critiques de la part d’auteurs selon qui la mise en œuvre de principes égalitaristes en matière d’allocation des ressources en santé passe par un élargissement du distribuendum traditionnellement retenu dans les évaluations des stratégies de santé (Sen, 2002, p. 664-665). Il s’agit selon eux de ne pas se limiter à répartir équitablement de la santé, mais de répartir des conditions de vie bonnes, appréhendées de façon globale.
L’approche par les capabilités
29Dans le prolongement des biens premiers de Rawls (1971), Sen propose de mesurer l’impact des interventions sur l’éventail des activités qu’un individu a la possibilité de mener, qu’il appelle « capabilités », qu’elles soient élémentaires (se nourrir correctement, être en bonne santé) ou complexes (participer à la vie de la communauté, avoir une haute estime de soi) (Sen, 1987). Le distribuendum est alors défini de façon objective et non subjective comme le proposent les théories utilitaristes qui évaluent l’impact des interventions sur le niveau de satisfaction personnelle (utilité). Les outils mobilisés dans le calcul économique en santé, en particulier dans le cadre des analyses coût/QALY, s’écartent déjà des théories utilitaristes puisqu’elles ne prennent en compte que partiellement les préférences individuelles et sous des conditions très restrictives (Pliskin, Shepard et Weinstein, 1980). Sen, quant à lui, recommande de définir de façon délibérative la liste des capabilités auxquelles les individus doivent avoir un égal accès. Celle-ci est toutefois susceptible de varier en fonction des spécificités des contextes locaux. Les réflexions de Sen ont particulièrement influencé les travaux récents sur la prise en compte des enjeux d’équité dans l’évaluation des interventions de santé. Coast et al. ont ainsi développé une série de questionnaires permettant d’évaluer l’impact des interventions sur les capabilités (Coast et al., 2008 ; Al-Janabi, Flynn et Coast, 2012) et le NICE recommande aujourd’hui leur utilisation, en particulier dans le secteur médico-social (NICE, 2016). Chaque questionnaire est adapté à une population particulière : les adultes (ICECAP-A), les personnes âgées (ICECAP-O), les aidants (CES) et les patients en fin de vie (ICECAP-SCM). L’utilisation de ces questionnaires est très proche de celle du questionnaire EQ-5D utilisé dans le calcul des QALY. Ils sont soumis à des échantillons de patients, bénéficiant ou non de l’intervention sous étude, afin qu’ils puissent décrire leur situation sur plusieurs dimensions (l’attachement, la stabilité, l’accomplissement, la joie et l’autonomie pour ICECAP-A). Pour chaque dimension, il existe plusieurs niveaux possibles allant de « pas de capabilité » à « pleine capabilité » (4 niveaux pour ICECAP-A). Des fonctions de pondération (ou fonctions d’utilité) sont ensuite utilisées pour agréger les notes sur chaque dimension en une valeur unique représentant le niveau de capabilités dont bénéficient les individus [10] (Flynn et al., 2015). Il est alors possible de pondérer les années de vie gagnées par le niveau de capabilité de façon à pouvoir estimer un ratio différentiel coût/année de vie en pleine capabilité (Goranitis et al., 2016). Des fonctions de pondération ont été développées par ailleurs pour donner une plus grande priorité aux personnes dont le niveau de capabilité est le plus bas, leur utilisation conduit à estimer un ratio différentiel coût/année de vie avec un niveau de capabilité suffisant (Mitchell, 2015).
L’approche par le revenu équivalent-santé
30Une deuxième voie de recherche est offerte par Fleurbaey qui propose d’allouer les ressources de façon à répartir équitablement ce qu’il appelle les « réalisations sociales fondamentales ». Il s’agit des résultats effectifs (et non des opportunités) sur les dimensions que la collectivité considère comme étant de sa responsabilité de garantir à tous de façon équitable, tels que la santé, le niveau de vie, l’éducation, l’insertion professionnelle, etc., sachant que d’autres dimensions peuvent être considérées comme relevant de la sphère privée des individus (Fleurbaey, 1995). La situation des individus sur chacune de ces dimensions peut alors être évaluée au moyen d’un indice de bien-être, le « revenu équivalent ». Ainsi, pour évaluer la situation effective des individus sur la dimension santé, Fleurbaey propose d’évaluer le « revenu équivalent santé » (Fleurbaey, 2011). Le revenu équivalent correspond au revenu qui donnerait à l’individu la même satisfaction, s’il était combiné à une parfaite santé, que le revenu mensuel actuel de l’individu. Si un individu est en parfaite santé, son revenu équivalent santé est en principe identique à son revenu mensuel. En revanche, s’il est en mauvais état de santé et qu’il accorde de l’importance à sa santé, sa disposition à payer pour être en parfaite santé augmente et son revenu équivalent santé devient inférieur à son revenu mensuel (Fleurbaey, 2007). Une première étude a récemment montré qu’il était empiriquement possible de réaliser une évaluation économique au moyen de cette approche dans le contexte particulier de l’évaluation des antihypertenseurs (Samson et al., 2017). Cette étude s’appuie sur les résultats d’une enquête réalisée auprès de 3 331 individus en population générale, interrogés sur leur revenu mensuel, les événements de santé expérimentés durant les douze derniers mois et leur revenu équivalent santé (mesuré à partir des consentements à payer pour avoir été en parfaite santé plutôt que dans l’état qu’ils ont décrit). Le travail de l’évaluateur consiste alors à simuler la survenue d’événements de santé dans l’échantillon, pour chaque stratégie évaluée, compte tenu des données cliniques sur l’efficacité des traitements et l’histoire naturelle de la maladie. Il s’agit ensuite de simuler les revenus équivalents santé qu’auraient déclarés les individus en fonction de la survenue de ces événements, compte tenu de leurs préférences en termes d’arbitrage santé/ revenu. Les coûts associés aux traitements et à la prise en charge des événements sont également pris en compte via l’augmentation ou la réduction des revenus des patients et des contribuables conformément aux modalités actuelles de financements des dépenses de santé. Ce travail permet ainsi d’estimer la distribution des revenus équivalents associée à chaque stratégie comparée et d’identifier celle qui permet de maximiser le bien-être total. Dans cette étude, différents degrés d’aversion aux inégalités étaient testés de façon à donner plus ou moins de valeur à l’augmentation des revenus équivalents les plus bas. Étant donné que les bénéfices sont mesurés de façon monétaire, l’approche par le revenu équivalent permet d’éviter de devoir définir une valeur seuil. Comme dans la section précédente, nous présentons de façon formelle, dans l’encadré 4, l’approche par le revenu équivalent-santé afin de mettre en évidence les spécificités de l’approche comparativement au calcul économique en santé courant.
[Encadré 4] L’approche par les capabilités et par le revenu équivalent-santé dans le calcul économique en santé
Évaluer une intervention en santé en recourant à une fonction de bien-être social définie sur la santé seule n’est pas sans poser question. Cela pose tout d’abord un problème de cohérence avec le cadre welfariste standard de l’analyse coût-bénéfice. En effet, dans ce cadre d’analyse confronter le gain en bien-être lié à la santé à une disposition sociétale à payer n’a du sens que si l’on impose aux fonctions d’utilité individuelle une forme de séparabilité forte entre santé et autres consommations, synthétisée dans le revenu [11]. Plus fondamentalement, ne pas considérer simultanément santé et revenu dans la mesure du bien-être individuel ne permet pas de saisir précisément les inégalités, c’est-à-dire de considérer, au niveau individuel, les conséquences d’un état de santé dégradé ou du financement d’un nouveau traitement, sur les revenus des individus.
Pour s’affranchir de ces limites, Fleurbaey propose une mesure d’une utilité individuelle définie sur l’état de santé et le revenu : h(qti, yti) où yti désigne le revenu de l’individu i à la date t (Fleurbaey 2007, 2011 ; Samson, 2017). Cette mesure est fondée sur l’index du revenu équivalent eti défini implicitement par l’identité suivante : h(qti, yti) = h(q̄, eti) où q̄ définit le bon état de santé. Le revenu équivalent est donc le revenu qui donne le même niveau d’utilité que l’utilité réellement observée dans la situation virtuelle où l’individu serait en bon état de santé.
L’utilité intertemporelle est alors définie comme la somme des revenus équivalents [12] w(qi, yi) = ∑teti. La fonction de bien-être social associée rendant compte de l’aversion aux inégalités se définit alors ainsi : Ww(q, y) = ∑if(w(qi, yi)) pour f croissante concave. Cette écriture a l’avantage de considérer les inégalités de bien-être et non les seules inégalités d’utilité liée à la santé. Elle permet en outre d’intégrer l’ensemble des effets des états de santé et des interventions sur les revenus individuels (perte de productivité, financement des interventions) et plus largement de raisonner dans un cadre welfariste au sens fort du terme en évaluant l’impact d’une intervention sur le bien-être social sans avoir à valoriser socialement les gains en utilité liés à la santé. On s’éloigne alors du cadre classique du calcul économique en santé pour se rapprocher du cadre standard de l’évaluation coût-bénéfice.
Conclusion
31Notre analyse avait pour objectif de rapporter les critères de priorisation mobilisés par les agences pour moduler l’utilisation des ratios coût/résultat aux principes normatifs de l’économie du bien-être, en particulier les critères de sévérité et de fardeau de la maladie. Pour cela, nous avons discuté des principes de répartition induits par les deux critères et des distribuendum retenus. Il est apparu que la priorité accordée aux patients les plus sévèrement atteints ou ceux dont l’espérance de vie est la plus réduite impliquait un objectif d’égalisation des états de santé ou des durées de vie. Cet objectif contraste avec l’objectif de maximisation de la somme des gains individuels en santé sur lequel repose l’évaluation économique lorsqu’elle consiste à confronter pour un traitement donné le coût par QALY gagné au consentement à payer de la société. Le distribuendum retenu par les critères de sévérité et de fardeau reste par ailleurs restreint à des dimensions exclusivement sanitaires : l’espérance de vie et/ou la qualité de vie liée à la santé. Ces deux critères de priorité n’ont en effet pas pour objectif d’évaluer la situation des personnes sur l’ensemble des dimensions de leur vie. Des outils opérationnels ont pourtant été proposés pour prendre en compte un distribuendum élargi dans l’évaluation économique en santé, comme le questionnaire de qualité de vie ICEACP qui s’inscrit dans le cadre d’une approche par les capabilités ou le revenu équivalent-santé proposé par Fleurbaey.
32Mobiliser l’économie normative pour analyser les enjeux soulevés par les critères de priorisation des agences, comme nous l’avons fait dans le cadre de cet article, présente selon nous deux intérêts.
33En premier lieu, cette approche est utile pour organiser les discussions. Elle permet de distinguer les notions les unes par rapport aux autres et de mettre en lumière les principes de justice sous-jacents. Elle permet également de discuter la compatibilité entre certaines notions et, dans d’autres cas, leurs contradictions. Nous pensons donc que cet exercice est une étape utile pour faire avancer les discussions au sein des institutions sur les critères d’évaluation des interventions de santé et les procédures de décision.
34En second lieu, la formalisation des fonctions-objectifs adaptées aux impératifs éthiques qui orientent aujourd’hui les décisions des agences met en lumière les perspectives possibles pour amender le calcul économique. Le résultat de ces évaluations économiques égalitaristes pourrait être porté à la connaissance des décideurs, en complément des évaluations économiques classiques. Aujourd’hui, les agences se limitent à pondérer qualitativement les résultats des évaluations économiques en termes de ratio différentiel coût/résultat, dans le cadre des délibérations, par ces critères de priorisation. Documenter quantitativement les conséquences des interventions de santé du point de vue de l’objectif d’égalisation des états de santé, des durées de vie ou des conditions de vie globales des individus permet d’accroître l’intelligibilité des enjeux par l’ensemble des acteurs et donc de favoriser la transparence et la cohérence des décisions. L’intérêt qu’il y a à nourrir les délibérations d’évaluations quantitatives des conséquences des décisions publiques est justifié, y compris dans le cadre de modèle de justice procédurale, comme l’a souligné Norman Daniels dans son ouvrage Just Health (2007).
Notes
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[1]
Union Fédérale des Consommateurs-Que Choisir (https://www.quechoisir.org/actualite-nouveaux-anticancereux-les-prix-donnent-la-nausee-n1691/), appels de 101 cancérologues, (http://sante.lefigaro.fr/actualite/2016/03/14/24737-lappel-110-cancerologues-contre-cout-traitements).
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[2]
Dans les pratiques, les laboratoires pouvaient, avant la LFSS de 2012, présenter au CEPS des valeurs de ratio différentiel coût/résultat dans le cadre des négociations confidentielles menées sur la fixation du prix de leur produit. Nous remercions un rapporteur de cet article d’avoir apporté cette précision.
- [3]
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[4]
Sur les enjeux entre l’évaluation objective et subjective des situations individuelles, nous renvoyons à Clément (2009), Fleurbaey (2003) et Hurka (1996, p. 1437).
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[5]
Cette inégalité se réécrit classiquement en ratio unitaire différentiel coût/résultat (RDCR) :
; n désignant le nombre d’individus traités. -
[6]
Par souci de simplification nous omettons ici d’actualiser les utilités comme il est d’usage dans le calcul économique en santé pour les coûts et les utilités.
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[7]
Sans vouloir ici entrer dans le détail des méthodes d’évaluation des QALY et de leurs limites, rappelons qu’ils sont définis comme des utilités (liées aux états de santé) valorisées par les préférences individuelles. Au regard de la classification précédente, il s’agit d’une valorisation subjective moyenne d’un attribut objectif (l’état de santé). Notons que l’on peut définir des états de santé pires que la mort dont l’utilité est négative.
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[8]
Sur les différentes versions du fair innings, cf. Tsuchiya, 2001.
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[9]
La priorité accordée aux patients atteints de maladies rares par les différentes agences (ex. le NICE avec la commission spécialisée sur les Highly specialised technologies (cf. note 3) ou encore le Life Saving Drug Program en Australie) est en partie prise en compte par le critère de fair innings dans la mesure où ces maladies sont le plus souvent des maladies congénitales, handicapantes, ayant des conséquences à la fois sur la qualité et l’espérance de vie des patients.
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[10]
Les fonctions de pondération sont estimées à partir des préférences des individus vis-à-vis de chaque dimension mesurée au moyen de méthode d’évaluation des choix discrets.
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[11]
Voir Klose (1998) par exemple pour une discussion approfondie sur ce point.
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[12]
Nous omettons ici également l’actualisation par souci de simplification de la présentation.
