2.1 – Le « problème » de la variabilité des pratiques

8Traditionnellement, la problématique majeure concernant la régulation de la médecine libérale porte sur la fixation des prix [Hatzfeld, 1963 ; Hassenteufel, 1997]. Il s’agit avant tout de trouver le prix des services médicaux permettant à la fois l’accès aux soins pour le plus grand nombre, une rémunération satisfaisante pour les médecins et la viabilité financière de l’assurance santé publique. L’histoire des rapports entre la médecine libérale et la puissance publique peut ainsi se lire comme une dialectique entre socialisation et libéralisation via la lutte sur le tarif opposable. La question de la qualité des soins n’apparaît pas dans ce contexte. Le fait que cette question ne soit pas posée ne signifie pas qu’elle n’est ni importante ni résolue. Le problème de qualité des soins trouve une solution implicite dans la dimension symbolique extrêmement forte attachée au statut de médecin. Les investissements normatifs sont si nombreux que le patient accorde facilement au médecin la confiance suffisante pour assurer la coordination du système de santé : codes de déontologie, éthique médicale, monopole de la pratique, études longues, etc. [Batifoulier, 1992 ; Batifoulier, Gadreau, 2007].

9Néanmoins, à partir de la fin des années 1990, avec la montée en puissance du capitalisme postfordiste et la remise en cause progressive de la socialisation des dépenses de santé, la formalisation des problèmes de régulation de la médecine libérale évolue de manière radicale : plutôt que de réguler les prix, la puissance publique va s’intéresser de plus en plus à la question de la qualité des soins [Da Silva, Gadreau, 2015]. L’angle principal d’analyse de cette nouvelle question porte sur le phénomène générique de variabilité des pratiques. Les études en santé publique montrent que les pratiques médicales peuvent varier de façon significative, en dehors d’explications épidémiologiques ou même de la singularité des cas cliniques. Par exemple, une récente étude de la Haute autorité de santé évalue à 52,1 % le nombre de femmes âgées entre 50 et 74 ans ayant été dépistées du cancer du sein entre 2009 et 2010 [HAS, 2011]. Le cancer du sein est la principale cause de mortalité par cancer chez la femme : il a causé 11 605 décès en 2008, soit 36,2 décès pour 100 000 femmes. Parmi d’autres facteurs, l’étude pointe l’absence d’une disposition systématique des médecins généralistes, gynécologues et radiologues à proposer le dépistage individuel ou organisé du cancer du sein. Ce constat de variabilité des pratiques, qui pose des questions légitimes de santé publique, a été démontré dans de nombreux domaines de l’activité médicale comme la prescription médicamenteuse [Mousqès et al., 2001] ou le suivi du diabète [Bachimont et al., 2006], par exemple.

10Peu à peu, le constat statistique inexpliqué de variabilité des pratiques s’est transformé en jugement de valeur : ce qui est inexpliqué est injustifié [Kerleau, 1998]. Le fait qu’à situation égale les traitements thérapeutiques et les prescriptions soient différents est considéré nécessairement comme un « problème » de qualité des soins. En ce sens, la variabilité des pratiques traduirait l’existence de pratiques potentiellement dangereuses et/ou inutiles – engendrant à leur tour un gaspillage de ressources, insupportable dans une période de crise économique. Ce problème empirique reçoit deux types d’interprétations théoriques qui vont formater le discours réformateur dans le champ de la santé.

11D’une part, toute une partie de la littérature médicale en santé publique va insister sur les problèmes de traitement de l’information [Sackett et al., 1996]. Avec le progrès exponentiel de la recherche médicale tout au long du xx^e siècle, les données médicales s’accumulent sans qu’il n’existe de synthèse des bonnes et des mauvaises pratiques. Il faut attendre plusieurs années pour que les résultats les plus récents de la recherche soient appliqués par les médecins de première ligne. Dès lors, faute de formation et de diffusion claire de l’information, de nombreuses pratiques peu pertinentes et même dangereuses perdurent. La variabilité des pratiques liée à des difficultés à traiter l’information pose donc directement un problème de qualité des soins.

12D’autre part, la littérature économique standard va adopter une interprétation en termes de rente informationnelle [Rochaix, 1997 ; Bureau, Mougeot, 2007]. À rebours des théories précédentes, qui soulignent la fragilité du savoir médical dans un monde de plus en plus complexe, cette littérature se focalise sur les avantages informationnels dont dispose le médecin face au patient et à l’assureur. L’usage abondant de la relation d’agence est le témoin parfait de cette position théorique. En tant qu’agent, le médecin est supposé détenir plus d’informations sur l’échange que le principal donneur d’ordres : il dispose d’un pouvoir discrétionnaire lui permettant d’induire la demande de soin [Evans, 1974]. Or, puisque le médecin est un homo œconomicus cherchant à maximiser son utilité, il va exploiter cette surinformation de façon à extraire une rente indue. La réalisation de la tâche pour le compte du principal s’écarte donc de la situation optimale de marché et est potentiellement aussi variable que peut l’être l’étendue de l’avantage informationnel du médecin.

13Ces critiques de la variabilité des pratiques (traitement de l’information et rentes informationnelles) vont faire écho à la contestation croissante du pouvoir médical dans les années 1970-1980. D’un côté, l’installation durable de maladies de longue durée telles que le VIH va avoir pour effet de remettre en cause le paternalisme médical [Barbot, Dodier, 2000]. Les patients, étant à maints égards les meilleurs spécialistes de leur maladie, vont s’organiser pour participer au processus thérapeutique contre la tradition de toute puissance médicale. D’un autre côté, les crises sanitaires comme celle du sang contaminé vont fortement éroder la confiance accordée au corps médical [Benamouzig, 2009]. Les questions de transparence de l’information apparaissent au-devant de la scène avec pour objectif principal de contrôler l’exercice du pouvoir médical.

14Les évolutions décrites ci-dessus ne se résument pas à une attaque en bloc contre la profession médicale. Bien au contraire, certaines catégories de médecins sont partie prenante de ces évolutions qui sont le produit d’une « double concurrence » [Robelet, 1999] : d’une part entre les médecins représentants traditionnels de la profession et les médecins experts en évaluation et, d’autre part, parmi les médecins experts en évaluation, entre ceux qui défendent une perspective de santé publique et ceux qui privilégient l’aspect financier de l’évaluation. Outre les mutations liées à l’environnement sanitaire (nouveaux objectifs de politique publique, contestation des associations de patients, etc.), le « problème » de variabilité des pratiques n’aurait pas pu émerger sans ceux qu’Harry Marks nomme les « réformateurs thérapeutiques » [1999, p. 16].

15Au total, en dépit d’un pouvoir symbolique historiquement puissant, la défiance caractérisant l’époque contemporaine se traduit par la tentative de maîtrise du pouvoir médical – non plus sur les prix, mais sur la qualité. Que la justification soit l’abondance d’information ou les rentes informationnelles des médecins, la variabilité des pratiques devient au cours du dernier tiers du xx^e siècle un problème de qualité des soins tenu pour insupportable. L’amélioration de cette qualité et la restauration du lien de confiance entre médecine et système de santé doivent en conséquence passer par la résolution des problèmes d’information propres à la médecine libérale – c’est-à-dire par l’uniformisation des pratiques.

2.2 – Les deux étapes vers la quantification de la qualité des soins

16L’abondance de la littérature médicale et le comportement de recherche de rente des médecins seraient des problèmes induisant une variabilité des pratiques dangereuse pour la qualité des soins. Cependant, du fait de l’histoire conflictuelle entre médecins et État en France, l’intervention directe de la puissance publique dans la relation médicale est réputée être une intrusion menaçant la qualité des soins. Dès lors, comment l’institution traditionnellement associée à une menace sur la qualité des soins (l’État) peut-elle en devenir le plus grand défenseur ? Cette évolution, qui a pris appui sur la quantification de la qualité des soins, s’est faite en deux étapes.

3.1 – Une épistémologie de la maladie arbitraire

33La quantification de la qualité des soins repose sur l’hypothèse selon laquelle l’essai clinique randomisé – au cœur de la « médecine fondée sur les preuves » – serait une méthode de connaissance médicale permettant d’épuiser l’ensemble de la réalité médicale. Elle permettrait de doter les médecins (puis le réformateur) d’une mesure objective de la maladie. À partir de ses résultats, il serait possible de produire des protocoles chiffrés universels à l’usage des praticiens. C’est le fondement du retournement de la stratégie de politique publique.

34Cependant, il existe un débat épistémologique important au sein même de la communauté médicale concernant la portée de la méthode d’essai clinique randomisé et la possibilité de quantifier la qualité des soins. La question posée est de savoir ce qu’est la maladie et s’il est possible d’en faire une métrique universelle. La controverse épistémologique évoquée ici oppose deux conceptions de la maladie que nous pouvons présenter brièvement. La première, la conception positiviste, défendue initialement par Auguste Comte et Gaston Bachelard, définit la maladie comme une variation quantitative de l’état normal. En ce sens, la maladie est une situation de déséquilibre par rapport à la situation normale d’équilibre. Dès lors, le savoir scientifique est censé définir ce qu’est le normal et en déduire secondairement la définition de la maladie. Par exemple, c’est après avoir défini les bornes « normales » de la température du corps humain qu’il est possible d’en déduire les situations de maladie.

35Cette épistémologie est à l’origine de la supériorité hiérarchique des essais cliniques randomisés comme niveau de preuve, dans le cadre de la « médecine fondée sur les preuves ». Le malade est une unité statistique parmi d’autres et le traitement quantitatif sur un grand échantillon permet de nettoyer les résultats des tests de la singularité des cas. On peut dire en quelque sorte que le malade n’est plus le propriétaire de sa maladie parce que le traitement est pensé en dehors de lui. Dans cette perspective, il est possible et même souhaitable de créer des normes chiffrées de pratique médicale à partir de l’analyse statistique parce que le pathologique serait un phénomène séparable du patient, objectivement et scientifiquement mesurable. Contrairement à l’essai clinique randomisé, les autres méthodes de production de savoir médical sont délégitimées dès lors qu’elles n’opèrent pas la séparation entre malade et maladie.

36Face à cette conception de la maladie, Georges Canguilhem, philosophe et médecin du début du xx^e siècle, écrit sa thèse d’exercice en 1943, republiée en 1966 sous le titre célèbre Le normal et le pathologique. Il s’oppose frontalement à la définition positiviste de la maladie faisant de celle-ci une simple variation quantitative du normal. Pour lui, il y a une hétérogénéité entre l’état normal et l’état pathologique. La maladie doit être considérée comme une « autre allure de la vie » ou encore comme une rupture avec l’état de bien-être. Ici, la rupture n’est pas le fruit d’une variation quantitative et mesurable entre deux états, puisque pour cela il faudrait une homogénéité entre normal et pathologique. La maladie est l’expression de la subjectivité du patient, ce qui en fait un jugement de valeur et non plus un fait indiscutable comme dans la conception positiviste. Ce n’est plus le scientifique qui est à l’origine du savoir, mais le patient : c’est parce que le patient ressent une rupture par rapport à l’état normal qu’il y a maladie. De ce point de vue, les bornes du « normal » faisant l’objet des débats dans la conception positiviste prennent un tout autre sens : la qualification de « normal » ne se réfère en effet plus tant à une norme statistique qu’à une norme sociale. La maladie devient un jugement de valeur que chaque patient émet lorsqu’il se sent en souffrance.

37Avec la généralisation des préceptes de la « médecine fondée sur les preuves » au cours du xx^e siècle, cette problématisation revient aujourd’hui au-devant de la scène dans les débats épistémologiques sur la définition de la maladie et les conséquences à en tirer en termes d’organisation de la recherche et des soins. Trois formes principales d’actualité de la critique de Canguilhem peuvent être distinguées [Durrive, 2014]. L’actualité critique désigne la puissance qu’ont les concepts forgés par le philosophe pour déceler tout ce qui dans la recherche médicale relève du préjugé, même dans la « médecine fondée sur les preuves ». L’actualité pratique relève de la formation des médecins pour qui la lecture de Canguilhem est un passage obligé afin de cerner les enjeux de leur relation avec les patients, l’apprentissage de la singularité étant au cœur de l’éthique médicale. Enfin, et de façon plus décisive encore, l’actualité de Canguilhem se lit dans le paradoxe inhérent à la recherche médicale suivant lequel la science médicale échappe de plus en plus à l’expérience vécue des patients. Or, tout l’enjeu des questions posées par l’auteur est de résoudre dialectiquement l’écart croissant entre une médecine scientifique qui cherche à guérir des maladies et des malades dépossédés de leur expérience et de leur connaissance profane.

38Plus qu’une contestation en bloc des résultats des essais cliniques randomisés, les débats épistémologiques actuels tendent à reconnaître que ces derniers sont essentiels, mais qu’ils n’épuisent pas l’ensemble de la réalité médicale. Ainsi, certains auteurs interrogent la pertinence de la hiérarchisation des types de preuves [Masquelet, 2010]. Pour la « médecine fondée sur les preuves », le niveau de preuve le plus fort est l’essai clinique randomisé et le plus faible l’étude de cas. Néanmoins, il est possible de défendre la valeur des études de cas qui ont un potentiel heuristique particulièrement important. L’étude de cas permet en effet d’ouvrir de nouvelles perspectives soit par sa nouveauté radicale, soit par le changement de regard qu’elle engendre sur les connaissances anciennes. Dans cette perspective, celle du « beau cas », il est envisageable d’adopter une démarche scientifique dite phénoménologique cherchant l’universel contenu dans le singulier.

39En plus d’être contesté sur sa prétention à être le meilleur type de preuve, l’essai clinique randomisé montre d’évidentes carences du fait de sa méthodologie. Même chez les plus fervents défenseurs de la hiérarchisation des preuves comme Rémy Boussageon [2011], il existe une forte reconnaissance du fait que l’essai clinique randomisé ne peut pas tout. Principalement, les essais cliniques randomisés sont incapables de comprendre l’effet placebo qui opère probablement à travers l’impact des effets non spécifiques des traitements : relation patient-médecin, composante symbolique du soin, etc. L’auteur illustre son propos à partir d’un essai clinique randomisé portant sur les effets de l’acupuncture sur les douleurs chroniques [Haank et al., 2007]. Après six mois de traitement, 50 % des patients soignés par la « vraie » acupuncture (respectant les normes de la médecine chinoise) et la « fausse » acupuncture déclarent être soulagés, contre seulement 25 % des patients traités par des méthodes usuelles. L’essai montre que l’acupuncture n’est pas une méthode efficace parce que les faux points soulagent autant que les vrais points. Pourtant, le fait que les patients ayant suivi un traitement classique se sentent moins soulagés que les autres démontre à quel point la relation de soin ne peut pas se réduire à un acte technique désencastré et décontextualisé. Les symboles peuvent guérir.

40Ce contexte critique grandissant vis-à-vis de l’application sans concession des préceptes de l’« evidence-based medicine » explique la naissance, en réaction, du concept de « patient-centered medicine » [Bensing, 2000]. L’objectif est de donner à la « médecine fondée sur les preuves » une position plus nuancée dans la pratique médicale en revalorisant la prise en compte de la singularité du patient. Les inspirations sont anciennes et variées : médecine humaniste, perspective psychologique, prise en compte des émotions (peur, stress, etc.). L’accent est mis sur la nécessaire participation du patient au processus thérapeutique afin d’enrichir la prise de décision médicale. Les résultats des essais cliniques randomisés doivent plus relever de l’aide à la décision que de la contrainte aveugle.

41L’ensemble de ces positions épistémologiques n’est pas neutre vis-à-vis de l’organisation de la médecine. En effet, comme le montre Julien Dumesnil [2009], il existe une forte convergence entre l’épistémologie positiviste de la maladie [8] et le mouvement réformateur visant à quantifier l’« art médical ». Si le pathologique n’est qu’un écart quantitatif par rapport à une norme axiologiquement neutre, alors la maladie est un concept mesurable indépendant du patient et du médecin. La définition de l’objet maladie étant en ce cas parfaitement claire et objective, il devient possible d’appliquer les méthodes de gestion issues d’autres sphères de la production industrielle : standardisation, normalisation, production à grande échelle, etc. Il n’y a plus de différence entre la production d’une voiture et la production de soin. La régulation par les pratiques initiée à l’aube des années 1990 avec les Références médicales opposables peut alors s’interpréter comme le choix par la puissance publique de privilégier une épistémologie de la maladie plutôt qu’une autre.

42L’option prise par la politique publique de santé est arbitraire au sens où il existe une multitude de conceptions de la maladie sans qu’il ne soit possible de dire de façon univoque laquelle est supérieure aux autres – chaque conception s’appuie sur des justifications légitimes et irréductibles. En imposant une conception de la maladie plutôt qu’une autre, la volonté de quantifier la qualité des soins prend le risque d’industrialiser un choix épistémologique arbitraire pouvant avoir des conséquences négatives sur la qualité des soins.

3.2 – Une épistémologie des statistiques réductrice

43La légitimité de la « médecine fondée sur les preuves » provient de sa prétention à fournir des preuves exemptes de contestations. La méthodologie de l’essai clinique randomisé empreinte de rigueur et d’impartialité est censée être un « juge de paix » permettant de clore les débats. Cependant, cette neutralité supposée peut être sérieusement questionnée dans la mesure où les résultats des essais cliniques randomisés ne sont pas indépendants du contexte sociohistorique qui les a vus naître. Encore une fois, le parti pris de la volonté de quantification des soins pose un problème épistémologique. Se fondant sur une épistémologie réaliste des objets statistiques [Desrosières, 2010], la régulation par les pratiques nie la dimension sociohistorique de ces objets. Dans cette optique, on peut rappeler l’argument d’Agnès Labrousse [2010] à propos de l’économie du développement selon lequel il faut dénaturaliser les résultats des essais cliniques randomisés en étudiant rigoureusement leur construction sociale sous au moins deux angles : leur durée et leurs objectifs.

44Du point de vue de la durée des expériences, les résultats des essais cliniques randomisés doivent porter à caution, puisque certaines études estiment qu’un cinquième des médicaments mis sur le marché risque d’engendrer des effets indésirables dans les 25 ans [Lasser et al., 2002]. Or l’industrie pharmaceutique fait pression sur les régulateurs pour réduire la durée légale des essais cliniques, ce qui conduit à reposer la question de l’impartialité de cette méthode. Ainsi, aux États-Unis, le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 1992 a été voté afin que la Food and Drug Administration (FDA) accélère l’évaluation et la mise sur le marché des médicaments. Depuis l’entrée en vigueur de la loi, le délai de mise sur le marché des nouvelles molécules a décru de 52 % – 33,6 mois d’attente pendant la période 1979-1986 contre 16,1 sur la période 1997-2002 [Berndt et al., 2005]. Or de nombreuses analyses empiriques tendent à montrer l’existence de forts risques sanitaires pour la population lorsque les essais cliniques de la FDA se déroulent sur une période trop courte pour observer d’éventuels effets pervers [Olson, 2008 ; Moore, Furberg, 2014 ; Rodriguez-Monguio et al., 2014]. L’étude de Frank et al. [2014] est particulièrement frappante à cet égard. Les auteurs montrent que sur les 748 nouvelles molécules approuvées par la FDA entre 1975 et 2009, celles évaluées après la promulgation de la PDUFA ont significativement plus de chances que les autres d’être retirées du marché et/ou de se voir imputer des effets indésirables. En 25 ans, pour 100 nouveaux médicaments introduits, 34 d’entre eux doivent soit préciser l’existence d’effets indésirables, soit être retirés du marché. Or la moitié des modifications de notices doivent attendre 12 ans ou plus et la moitié des retraits du marché doivent attendre 5 ans ou plus avant d’être réalisés. L’importance de ce problème est telle que les auteurs suggèrent de signaler les nouvelles molécules par un triangle noir afin de distinguer des nouveaux médicaments ceux qui ont fait leurs preuves sur le long terme.

45Du point de vue des objectifs, il est notable que pour accélérer la mise sur le marché des médicaments, l’évaluation de nombreux essais porte non sur les résultats finaux (réduction de la mortalité ou de la morbidité) mais sur des résultats intermédiaires (biomarqueurs). Par exemple, le niveau d’hémoglobine glyquée (HbA1c) est un biomarqueur (un indice biologique) donnant une idée de l’équilibre glycémique pour les patients atteints d’un diabète. Si l’objectif final du traitement du diabète est une amélioration de l’état de santé, l’amélioration du dosage de HbA1c ne doit être considérée que comme un objectif intermédiaire. La même chose est vraie pour la réduction de la taille d’une tumeur qui est un objectif intermédiaire approchant l’objectif final : l’augmentation de l’espérance de vie. La relation entre amélioration de l’objectif intermédiaire et amélioration de l’objectif final est loin d’être claire [9]. En revanche, l’intérêt pour l’industrie et le régulateur de réaliser des essais cliniques randomisés avec des objectifs intermédiaires n’est pas mince : cela permet de réduire les coûts liés au protocole de recherche et d’accélérer la mise sur le marché. Dans cette optique, une étude récente montre que seulement 33,3 % des essais cliniques réalisés par la FDA reposaient sur une évaluation des résultats finaux [Downing et al., 2014].

46Au-delà des problèmes proprement statistiques, les travaux d’Alain Desrosières nous invitent à interroger l’usage social du chiffre. En effet, si les statistiques sont un outil de preuve indispensable pour le débat, elles sont aussi un outil de gouvernement particulièrement efficace, notamment lorsque les conditions sociohistoriques de production des statistiques sont mises au second plan par le pouvoir d’objectivation du chiffre [Desrosières, 2008]. Or l’analyse sociohistorique du développement des essais cliniques randomisés donne à voir une série de biais remettant en cause la prétention à la neutralité scientifique et la politique de la « médecine fondée sur les preuves ». Dans cet esprit, les travaux de l’historien Harry Marks permettent de réaliser le travail de dénaturalisation de la « médecine fondée sur les preuves ». Tout en se félicitant des réussites nombreuses de la méthodologie de l’essai clinique randomisé, l’auteur avertit le lecteur contre une vision idéalisée de l’usage des statistiques en médecine et en analyse les dimensions sociohistoriques.

47Pour illustrer cet « ordre social négocié », il est possible, à l’instar de Marks, de braquer les projecteurs sur certaines études cliniques pour montrer comment d’autres critères que les critères scientifiques entrent en jeu pour la production des standards. Par exemple, il est intéressant de voir comment dans les années 1960-1970 une étude sur les maladies cardiovasculaires – Diet-Heart, lancée par le National Heart and Lung Institute – n’a pas été réalisée du fait d’un environnement social peu favorable [Marks, 1999, p. 235-278]. La rareté des financements et la préférence pour des recherches sur des médicaments plutôt que sur les habitudes alimentaires ont ainsi bloqué la possibilité de réaliser un essai clinique randomisé. Même lorsque l’on accepte sans réserve le principe de l’essai clinique randomisé, il apparaît que les conditions sociohistoriques expliquent pourquoi certaines études se font et d’autres ne se font pas. Or ces conditions prêtent souvent à la critique – notamment lorsque l’on s’aperçoit que la recherche est presque intégralement financée (et contrôlée) par l’industrie pharmaceutique [Keel, 1999].

48La question de l’indépendance de la recherche à l’égard de ses sources de financement devient alors centrale. En effet, des études commandées par l’industrie pharmaceutique risquent d’introduire des biais, notamment en ne publiant pas systématiquement des résultats négatifs pour la firme [Keel, 2011]. S’il y a un nombre croissant d’études peu fiables, c’est à cause de leur mode de financement. Celui-ci étant presque entièrement privé et sous le contrôle des firmes pharmaceutiques, l’exigence de rentabilité prime sur la rigueur scientifique. Deux effets de la mainmise du profit sur la recherche médicale peuvent être détaillés. D’une part, l’industrie pharmaceutique multiplie les essais de nouvelles molécules contre placebo plutôt que contre un médicament déjà éprouvé. Cela conduit à multiplier le nombre de médicaments de type « moi aussi », c’est-à-dire ayant une meilleure efficacité que rien (le placebo), que l’on est incapable de hiérarchiser. Les firmes peuvent alors vendre ces « moi aussi » plus chers (parce que neufs et brevetés) sans que l’efficacité des traitements soit meilleure que celle des médicaments existants : ils n’ont été testés que comparativement à des placebos ! D’autre part, les recherches portent majoritairement sur des médicaments où existe un potentiel de vente important, soit plutôt en direction des populations aisées plutôt que des plus modestes, plutôt pour les pays du Nord que ceux du Sud et pas pour les maladies rares ou orphelines (voir également sur ces questions Saint-Onge [2004]).